近年来,我国异基因造血干细胞移植呈现“井喷式”发展,平均年增长率达10%。而慢性移植物抗宿主病(cGVHD)俗称“慢性排异”,30%-70%异基因造血干细胞移植的患者术后会发生cGVHD ,常累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、关节筋膜或骨关节、胃肠道、肝脏、生殖器等多个组织和器官,严重影响患者生活质量,是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。
日前,河北首个造血干细胞移植术后随访规范化管理示范中心正式设立,同时造血干细胞移植术后随访门诊(以下简称“随访门诊”)也在河北燕达陆道培医院落成。该随访门诊将围绕cGVHD这一常见造血干细胞移植术后并发症,针对术后随访管理困难、并发症诊治不及时等核心痛点,通过早筛、早诊、早治的策略,以及全流程的规范化管理流程,帮助患者更早拥抱移植后高质量生活。陆道培医院医疗执行院长、北京陆道培血液病研究院院长陆佩华表示,此次示范中心和随访门诊落成后,医院将进一步提升术后管理的规范化,为以cGVHD为核心的患者提供更好术后管理服务。同时,作为首批造血干细胞移植术后随访门诊,医院也将最大化发挥示范中心作用,打造区域移植术后管理的标杆,带动与辐射周边地区造血干细胞移植领域的共同提升,为助力我国造血干细胞移植规范化管理体系、提升整体管理水平贡献力量。
“目前,患者对慢性排异的早筛、早诊、早治以及长期定期的规范化随访管理意识还有待进一步提升。”陆佩华强调,cGVHD管理的核心要义在于“早”,因为早期症状多样且不典型,多数患者更多聚焦原发疾病的复发,容易错过早期管理最佳时机,因此,早筛、早诊、早治至关重要,当身体不同组织器官出现症状时,患者需高度警惕cGVHD的可能性,及时就医明确诊断。除此之外,尽早实现并维持免疫稳态和预防纤维化同样关键。维持免疫稳态不仅能够控制cGVHD进展,还能保留关键的移植物抗白血病效应,降低原发肿瘤复发的风险。同时,预防纤维化有助于降低这一特征性病理带来的组织损伤和器官功能障碍风险。 陆佩华表示,新门诊投入使用后,将为患者配备多位专业人员做好随访服务,这也是cGVHD早筛的重要环节。
此外,数据显示,当前超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后,仍需二线或更后线的治疗,患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。陆佩华介绍说,初始治疗如未能达成治疗目标时应考虑及时的治疗方案切换,一般6-8周一线治疗无效后就会考虑使用二线治疗方案,以降低疾病反复与进展风险。目前二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等传统药物,近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向药物。陆佩华说:“很欣慰看到目前有一些新药的出现,我们手里新的‘武器’越来越多了,其中ROCK2抑制剂能够帮助患者恢复免疫平衡并预防纤维化,但一定要用好它们。如果应用不及时或没有合理化用药,还是可能影响达到理想的治疗目标。”(光明日报全媒体记者田雅婷)
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